如何确定家用呼吸机产 品在新 加坡临床试验的样本量和分组？

主要终点：确定试验的主要终点（如改善呼吸功能、减少症状等），样本量计算将基于这些终点。

次要终点：也需考虑次要终点（如生活质量改善、设备的便捷性等），但主要样本量计算还是集中在主要终点上。

效应大小：根据预期的治疗效果（效应大小）来计算样本量。效应大小可以基于先前的研究或预试验数据估算。

显著性水平（α值）：通常设定为0.05，这表示有5%的概率错误地拒绝零假设（即认为有显著效果时实际上没有）。

统计功效（1-β）：通常设定为80%或90%，表示有80%或90%的概率正确地检测到实际存在的效果。

公式与软件：使用统计学公式或样本量计算软件（如GPower、PASS等）来计算样本量。这些工具会根据效应大小、显著性水平和统计功效来进行计算。

数据预估：基于先前研究或预试验数据来估算所需的样本量。

丢失率：在计算样本量时，需要考虑可能的受试者流失率或脱落率。通常会在原计算样本量的基础上增加一定比例（如10-20%）。

资源与时间：实际的资源和时间限制也会影响样本量的确定。所需的样本量在实际操作中是可行的。

治疗组（试验组）：受试者使用待测试的家用呼吸机产品。

对照组：可以是使用现有标准治疗方法的组，或使用安慰剂设备的组（如果适用）。

随机分配：使用随机化方法将受试者分配到不同的试验组中，通常通过计算机生成随机序列来完成。

分层随机化：根据关键特征（如年龄、病情严重程度等）进行分层随机化，以各组间在这些特征上的均衡。

单盲设计：受试者不知道他们使用的是新设备还是对照设备。

双盲设计：不仅受试者，连研究人员也不知道受试者使用的是哪种设备，这有助于减少主观偏见。

组内特征：每个组内的关键特征（如年龄、性别、疾病严重程度等）尽量平衡，以减少这些因素对试验结果的影响。

平衡分配：如果试验设计包括多个试验组，每个组内的受试者数量大致相等，以保障数据的可比性和分析的有效性。

平衡性分配：在多中心试验中，不同中心的受试者在各组间的分配也尽量平衡。

动态分配：在某些情况下，可以使用动态分配方法，以根据试验进展动态调整受试者的分配。

数据安全监测：定期监测试验数据，各组之间的数据质量和一致性。

中期分析：可以进行中期分析，以评估试验进展和效果，必要时对试验设计或样本量进行调整。